Конечные точки
Лечение со сравнением
Клинические исследования являются проспектив-ными, они измеряют воздействие данного лечения в настоящее время, чтобы использовать результат в будущем. Вообще клинические испытания оценивают новое вмешательство (например тип или доза лекарственного средства, эффект хирургического воздействия). Для простоты допустим, что необходимо оценивать новое лечение.
Клиническое исследование должно быть сравнительным, сопоставимым (см. раздел 12). Без контрольного лечения невозможно быть уверенным в том, что любая реакция — это результат изучаемого лечения. Контролем может быть стандартное лечение (положительный контроль) или, если такового не существует, плацебо или отсутствие лечения, если это возможно по этическим соображениям (отрицательный контроль). Плацебо называют препарат, который по виду и по вкусу похож на новое лекарственное средство, но не содержит ни одного активного компонента.
Следует заранее решить, какой исход наиболее точно отражает преимущество новой терапии. Исход, т.е. первичная конечная точка исследования, обычно касается эффективности лечения. Вторая конечная точка, которая часто касается токсичности, также представляет интерес и должна быть рассмотрена сначала. Вообще же все эти конечные точки анализируются в конце исследования. Однако можно выполнить заранее запланированный промежуточный анализ (например чтобы быть уверенными в отсутствии токсичности, из-за которой пришлось бы остановить исследование). Следует проявить осторожность при сравнении видов лечения в эти периоды из-за многократного испытания гипотезы (см. раздел 18).