Факторные эксперименты
При более чем одном факторе воздействия раздельные исследования, которые оценивают изменения факторов одновременно, но порознь, могут быть неэффективными и дорогостоящими. Факторные планы позволяют совокупно анализировать любое число факторов. Самый простой план, факторный эксперимент 2х2, рассматривает 2 фактора (например 2 различных лечения) каждый на 2 уровнях (например либо активное, либо пассивное лечение). В качестве примера рассмотрим исследование американских врачей** по оценке роли аспирина и бета-каротина для предупреждения болезни сердца. Факторный план 2х2 включал 2 различных фактора и 2 уровня: применял ли или не применял врач каждый препарат. Табл. 13.1 показывает возможные комбинации лечения.
Оценивают значение уровня бета-каротина, сравнивая данные пациентов в левой колонке с данными пациентов в правой. Точно так же оценивают значение уровня аспирина, сравнивая данные пациентов
Таблица 13.1. Возможные комбинации лечения
| Аспирин | Бета-каротин | |
| Нет | Да | |
| Нет | Ничего | Бета-каротин |
| Да | Аспирин | Аспирин + Бета-каротин |
в верхней строке с данными пациентов в нижней. Кроме того, можно проверить, есть ли взаимодействие между этими двумя факторами, т.е. когда эффект уровня бета-каротина отличается на каждом из двух уровней аспирина. И тогда мы можем сказать, что есть взаимодействие между этими двумя факторами. В этом примере взаимодействие наводит на мысль, что сочетание аспирина и бета-каротина было бы более (или менее) эффективно, чем при простом суммировании эффектов каждого лекарственного средства. Этот план предоставляет дополнительную информацию для двух раздельных исследований и позволяет более эффективно использовать денежные средства, требуя меньшего объема выборки для оценки с заданной точностью.
14. Клинические испытания
Клинические испытания* — это любая форма запланированного экспериментального исследования клинических результатов нового лечения на людях. Клинические исследования могут быть либо доклини-ческим изучением эффекта и безопасности (1/11 фаза исследований), либо полной оценкой нового лечения (III фаза исследований). В этом разделе обсуждаются главные аспекты III фазы исследований, о которых следует сообщать в любом издании (см. CONSORT сообщение, табл. 14.1, а также рис. 14.1 и 14.2).