Способы доставки генов. Частицы, доставляющие фрагмент ДНК, называются векторами.
МЕТОДЫ И ПРИНЦИПЫ ГЕНОТЕРАПИИ.
Развитие ГЕНОМИКИ и ПРОТЕОМИКИ невозможно без компьютерного обеспечения. Компьютеры помогают расшифровать геном, определять структуру белков, моделировать функции и признаки.
ПРОТЕОМ - совокупность белков клетки или организма. В настоящее время можно составить протеомный портрет человека, существует ПРОТЕОМНАЯ ДАКТИЛОСКОПИЯ.
ПРОТЕОМИКА - отрасль молекулярной биологии, изучающая структуру и функцию белков, взаимосвязь между ними.
Фенотипическое различие между клетками,
СОВРЕМЕННЫЕ ПРЕДСТАВЛЕНИЯ О ПРИРОДЕ БИОХИМИЧЕСКОГО ПОЛИМОРФИЗМА.
Структурных генов.
Структурные гены кодируют синтез МРНК, ТРНК, РРНК.
РЕГУЛЯТОРНЫЕ ЭЛЕМЕНТЫ
СТРУКТУРНЫЕ ГЕНЫ
Регуляторные элементы не кодируют РНК и, соответственно, белков; влияют на работу
ГЕНОМИКА - отрасль молекулярной биологии, изучающая структуру и механизмы работы гена. В настоящее время установлено и изучено 35000 генов человека. Из них в каждой клетке работает 25%.
В 40-е годы 20в БИДЛОМ и ТЕЙТУМОМ выдвинут принцип: 1 ген - I фермент. Они исходили из общей схемы биосинтеза белка, однако этот принцип не объясняет:
2. Индивидуальные различия между организмами одного вида. Каждый человек отличается от другого человека на 0,1% генома.
3. Широкое разнообразие белков. На основе 35000 генов синтезируются около 5000000 белков.
В настоящее время нельзя сказать точно, что изучать важнее - геном или белковый состав
организма.
БИОДЕКОДОМИКА- раздел молекулярной биологии, занимающийся расшифровкой биологических тестов.
ГЕНОТЕРАПИЯ - введение конструкции в организм человека с лечебной целью.
ГЕНОТЕРАПИЯ подразделяется на:
1. ГЕНОТЕРАПИЯ ex vivo, т.е. коррекция генов в клетках, выведенных за пределы организма, коррекция и возвращение клеток в организм. Появилась в 1986г. - впервые был вылечен иммунодефицит, что необходимо повторять 2 - 3 года, т.е. временные ограничения.
2. ГЕНОТЕРАПИЯ in vivo - системная генотерапия с заменой или введением вновь
нормального гена во все клетки организма. Сложна и пока менее используется.
3. ГЕНОТЕРАПИЯ in situ - генетическую конструкцию вводят в зону патологического
процесса. Например, блокаторы онкогенов вводят в место локализации опухоли после её
удаления.
ГЕНОТЕРАПИЯ может быть фетальная (в настоящее время запрещена) и соматическая.
1. Вирусные - вирусные частицы, лишённые возможности вызывать заболевание, но сохраняют способность проникать в геном клетки и встраиваться в него. В них искусственно вводится нужный ген.
2. невирусные:
белковые - белок как доставляющая частица;