Лекарственное обеспечение лиц, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями

ЛЕКАРСТВЕННОЕ ОБЕСПЕЧЕНИЕ ЛИЦ, СТРАДАЮЩИХ РЕДКИМИ (ОРФАННЫМИ) ЗАБОЛЕВАНИЯМИ

М. В. ПОДВЯЗНИКОВА

Подвязникова Мария Валерьевна, преподаватель кафедры трудового права Омской юридической академии, соискатель кафедры трудового и международного права Пермского государственного национального исследовательского университета (Омск).

Рассматриваются понятия "орфанное заболевание" и "орфанные лекарственные средства". Особое внимание уделяется вопросам доступности лекарственных препаратов для лечения редких болезней. Делается вывод о необходимости изменения законодательства в части бесплатного предоставления медикаментов орфанным больным и о создании специального механизма лекарственного обеспечения таких пациентов.

Ключевые слова: орфанные заболевания, лекарственное обеспечение, доступность лекарственных средств.

Medicine supply of people affected by rare (orphan) diseases M. V. Podvyaznikova

The concepts "orphan diseases" and "orphan drugs" are considered. A particular attention is paid to availability of treatment for rare diseases. The author concludes that it's necessary to change the legislation on free provision of orphan drugs and to set up a special mechanism of medicine supply of orphan patients.

Key words: orphan diseases, drug coverage, treatment availability.

Впервые проблема "орфанных", "сиротских" заболеваний была озвучена в 1983 г. в США в связи с принятием закона "Orphan Drug Act", относящего к орфанным заболеваниям недуги, затрагивающие не более 200 тыс. человек, живущих в этой стране. Позже подобные акты были приняты в Японии и Европейском союзе <1>. Несмотря на это, до сих пор в мире отсутствует единое мнение о том, какой должна быть частота встречаемости заболевания, чтобы его можно было отнести к орфанным. Так, в Японии редкой считается болезнь, которой страдают не более 50 тыс. человек, т. е. 4 человека на 10 тыс. населения, в Австралии - 1 человек на 10 тыс. населения <2>. В соответствии с Рекомендацией Совета Европейского союза "О деятельности в области редких болезней" орфанными признаются заболевания с уровнем распространенности 5 человек на 10 тыс. человек <3>. -------------------------------- <1> См., например: Белоусов Ю. Б. Болезни-сироты и сиротские лекарства // Ремедиум. 2007. N 9. С. 8 - 9; Он же: Болезни-сироты и сиротские лекарства // Качественная клиническая практика. 2008. N 2. С. 2 - 3; Ченцова М. Мировой рынок орфанных препаратов // Ремедиум. 2007. N 9. С. 11 - 15; Шарафанович А. "Сироты" от фармации нуждаются в защите // Там же. С. 6 - 7. <2> Новиков П. В. Проблема редких (орфанных) наследственных болезней у детей в России и пути ее решения // Рос. вестн. перинатологии и педиатрии. 2012. N 2. С. 5. <3> Рекомендация Совета Европейского союза "О деятельности в области редких болезней" (принята в Люксембурге 8 июня 2009 г.) // СПС "КонсультантПлюс".

Российское законодательство долгое время не знало термина "орфанное заболевание" и, соответственно, не регламентировало правовой статус таких больных. Термин "редкие (орфанные) болезни" был введен Федеральным законом от 21 ноября 2011 г. N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской федерации", в котором в качестве критерия был принят уровень 10 случаев заболевания на 100 тыс. человек, т. е. 1 больной на 10 тыс. населения. Медикаменты, созданные специально для лечения "сиротских" заболеваний, во всем мире именуются "орфанными препаратами". Для их производства необходимо длительное время - порядка 10-15 лет, что связано со сложностями в подборе пациентов для клинических исследований <1>, и огромные инвестиции - около 1 млрд. долл. в расчете на один препарат <2>. В случае создания лекарственного средства массового потребления (например, анальгетика) его окупаемость гарантирована. С орфанным препаратом этого не произойдет в связи с небольшим количеством потребителей. Поэтому многократно возрастают себестоимость такого лекарственного средства и его рыночная цена. Это означает, что проблема надлежащей лекарственной помощи особенно актуальна для людей, страдающих орфанными заболеваниями, а ее доступность определяется такими факторами, как: 1) разработка, регистрация и производство препарата; 2) обеспечение таким препаратом больных, нуждающихся в нем. -------------------------------- <1> Пациентов может быть очень мало, и производителю приходится ждать новых случаев выявления данного заболевания. <2> Ягудина Р. И., Зеленова Е. Г., Королева Н. И. Орфанные болезни. Проблемы и перспективы создания средств терапии // Новая аптека. 2012. N 9. С. 17.

В Регламенте N 141/2000 Европейского парламента и Совета Европейского союза "Об орфанных лекарственных средствах" <1> (далее - Регламент об орфанных лекарственных средствах) указано, что пациенты, страдающие редкими заболеваниями, должны иметь право на такое же качество лечения, как другие пациенты, поэтому необходимо стимулировать исследования, разработку и размещение на рынке соответствующих препаратов фармацевтической промышленности. -------------------------------- <1> Регламент N 141/2000 Европейского парламента и Совета Европейского союза "Об орфанных лекарственных средствах" (принят в Брюсселе 16 декабря 1999 г.) // СПС "КонсультантПлюс".

Регламент об орфанных лекарственных средствах предусматривает три случая признания лекарственного препарата редким: 1) он предназначен для диагностики, профилактики и лечения угрожающих жизни или изнурительных заболеваний, затрагивающих не более 5 из 10 тыс. лиц в Сообществе в момент подачи заявления; 2) он предназначен для диагностики, профилактики или лечения угрожающих жизни или изнурительных и хронических заболеваний в Сообществе, и без надлежащего стимулирования существует малая вероятность того, что размещение на рынке лекарственных средств в Сообществе принесет доход, достаточный для возмещения произведенных необходимых инвестиций. В данном случае возможно признание орфанным препарата для лечения заболеваний, встречающихся чаще, чем в 5 случаях на 10 тыс. человек; 3) не существует никакого надлежащего метода диагностики, профилактики или лечения заболевания в отношении препаратов, по которым уже было выдано разрешение на маркетинг в Сообществе, либо, если такой метод существует, лекарственный препарат принесет значительную помощь лицам, страдающим указанным заболеванием. С приданием лекарственному средству статуса орфанного компании-разработчику предоставляются стимулирующие льготы. К примеру, в США предусмотрены 50-процентный налоговый кредит для различных клинических исследований, гранты, ускоренная процедура регистрации, а в Европейском союзе разработчик освобождается от уплаты регистрационного взноса. Но особый интерес для компании-производителя представляет режим эксклюзивной защиты исключительных прав на рынке. Данный режим гарантирует производителю, что в течение 10 (Европейский союз), 7 (США) или 5 (Япония) лет после выхода препарата на рынок не будет зарегистрировано ни одно лекарственное средство с теми же терапевтическими показаниями и в отношении аналогичного заболевания. Это позволяет частично окупить затраты на проведение клинических исследований. Полагаем, что создание законодательной базы, регламентирующей вопросы придания лекарственному средству статуса орфанного с предоставлением производителям определенных преференций, должно быть обязанностью любого государства, провозглашающего себя социальным. Однако сегодня в Российской федерации, несмотря на закрепление в Законе об основах охраны здоровья граждан термина "орфанное (редкое) заболевание", не разработан термин "редкий (орфанный) препарат", не установлен специальный механизм для стимулирования их создания и производства. Следствие этих законодательных недостатков - отсутствие орфанных препаратов, которые были бы произведены российскими фармацевтическими компаниями. Все орфанные лекарственные средства являются импортными и могут быть ввезены на территорию Российской Федерации только при условии их регистрации в установленном порядке, что также препятствует эффективному лечению больных. В настоящее время разработан проект Федерального закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об обращении лекарственных средств" и в статью 333.21 части второй Налогового кодекса Российской федерации" <1>: предлагается дополнить ст. 4 Федерального закона "Об обращении лекарственных средств" <2> (далее - Закон об обращении лекарственных средств) пунктом, закрепляющим определение орфанного лекарственного препарата как лекарственного препарата, предназначенного для патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний. По нашему мнению, данное определение содержит существенный недостаток, поскольку из него полностью исключена стимулирующая функция для производителей лекарственных средств, что не обеспечивает заинтересованности в их создании. -------------------------------- <1> URL: http://www. rosminzdrav. ru/docs/doc_projects/956/Zakonoproekt. doc. <2> Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. N 61-ФЗ "Об обращении лекарственных средств" // СЗ РФ. 2010. N 16. Ст. 1815.

Законопроект предусматривает двухэтапную процедуру регистрации орфанных препаратов. На первом этапе осуществляется экспертиза документов лекарственного средства для определения возможности рассматривать его в качестве орфанного. В случае получения положительного заключения для лекарственного препарата, прошедшего международные клинические исследования в порядке ускоренной процедуры, проводится экспертиза качества лекарственного средства и экспертиза отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения лекарственного препарата. Если такой препарат не прошел клинические исследования, в отношении его проводятся сначала экспертиза документов, затем этическая экспертиза для получения разрешения на проведение клинических исследований. При этом согласно законопроекту ускоренная процедура регистрации лекарственного средства проводится в срок, не превышающий 80 рабочих дней. Льгот по уплате государственной пошлины при проведении тех или иных экспертиз в отношении орфанного препарата законопроект не предусматривает. В связи с этим есть основания утверждать, что процедура, предложенная в законопроекте, является достаточно сложной и дорогостоящей (в том числе из-за уплаты государственной пошлины при проведении каждой из экспертиз). Безусловно, регистрации должны подлежать только лекарственные средства, эффективность и безопасность которых доказана, однако любые преграды при продвижении препарата на национальный рынок в данном случае могут стоить человеческой жизни. Необходимо также сказать о проблеме доступности лекарственных средств для лечения редких болезней. Даже если существует препарат для данного заболевания, не всегда есть возможность его приобрести. Прежде всего это связано с очень высокой стоимостью, которую заработная плата среднестатистического россиянина <1> покрыть не сможет, даже в случае когда человек осуществляет трудовую деятельность и имеет доход. Если же орфанное заболевание привело к инвалидизации, то пенсия по инвалидности и иные выплаты, устанавливаемые отдельным категориям инвалидов, явно не станут "спасательным кругом". -------------------------------- <1> Средняя заработная плата по стране за 2012 год составила 26489 рублей (URL: http://www. rg. ru/2012/10/30/zp-site. html).

С 2005 г. в нашей стране реализуется программа дополнительного лекарственного обеспечения (далее - ДЛО), предусматривающая предоставление лекарственных средств отдельным категориям граждан, лицам, страдающим определенными заболеваниями, в амбулаторных условиях в системе государственной социальной помощи. В связи с нехваткой денежных средств из программы ДЛО Приказом Минздравсоцразвития от 9 марта 2007 г. N 159 "О мерах по обеспечению отдельных категорий граждан необходимыми лекарственными средствами" <1> были выделены наиболее финансово затратные нозологии <2>, а именно: гемофилия, онкогематология, инсулинозависимый сахарный диабет, муковисцидоз, состояние после пересадки органов и тканей. Впоследствии группа заболеваний была изменена: исключен инсулинозависимый сахарный диабет, включены рассеянный склероз, болезнь Гоше и гипофизарный нанизм. При указанных заболеваниях предоставление лекарственных средств в амбулаторных условиях осуществляется за счет средств Федерального бюджета. Следует отметить, что в данный перечень входят заболевания, как относящиеся к редким (орфанным), так и не относящиеся к таковым (к примеру, социально значимые заболевания). Можно сделать вывод, что законодатель не преследовал цель обеспечить лекарственными препаратами именно лиц, больных "сиротскими" заболеваниями, акцент делался на выделение затратных нозологий из программы ДЛО. -------------------------------- <1> Бюл. трудового и социального законодательства Российской Федерации. 2007. N 5. <2> Нозологическая форма - определенная болезнь, которую выделяют как самостоятельную болезненную форму на основе установленной причины, особенностей развития, типичных внешних проявлений и характерного поражения органов и тканей (Советский энциклопедический словарь / Под ред. А. М. Прохорова. М., 1979. С. 911).

Для лечения данных болезней был утвержден Перечень лекарственных средств, т. е. для каждого недуга предусмотрены свои препараты <1>. В данный перечень изменения вносились только однажды: в декабре 2010 г. К настоящему времени для лечения большинства заболеваний из программы "7 нозологий" разработаны инновационные лекарственные препараты, позволяющие увеличить среднюю продолжительность жизни пациента, улучшить качество его жизни, продлить стадию ремиссии. -------------------------------- <1> Распоряжение Правительства РФ от 31 декабря 2008 г. N 2053-р "О перечне централизованно закупаемых за счет средств Федерального бюджета лекарственных средств" // СЗ РФ. 2009. N 2. Ст. 334.

Только в 2011 г. Закон об основах охраны здоровья граждан, определив понятие редкого заболевания, предусмотрел порядок лекарственного обеспечения граждан, страдающих некоторыми из них. Статья 44 названного Закона устанавливает формирование двух перечней. Первый - перечень редких (орфанных) заболеваний (ч. 2 ст. 44), формируемый Федеральным органом исполнительной власти на основании статистических данных и размещаемый на его официальном сайте в сети Интернет. В настоящее время в него включено 213 заболеваний <1>, однако он не утвержден каким-либо правовым документом и не порождает финансовых обязательств, а является лишь информационной базой. Второй - Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан и их инвалидности <2> (далее - Перечень жизнеугрожающих и хронических заболеваний), формируемый на основе Перечня редких (орфанных) заболеваний. Во второй Перечень сегодня включено 24 редких заболевания, таких как болезнь "кленового сиропа", тирозинемия, мукополисахаридоз (I, II, IV типов), легочная гипертензия и т. д. <3>. -------------------------------- <1> URL: http://www. rosminzdrav. ru. <2> Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. N 403 "О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента" // СЗ РФ. 2012. N 19. Ст. 2428. <3> Говоря о лекарственном обеспечении лиц, страдающих редкими заболеваниями, необходимо выяснить, почему только 24 нозологии, включенные в Перечень жизнеугрожающих и хронических заболеваний, обеспечиваются препаратами. По этому поводу высказываются разные мнения, к примеру предполагают, что в Перечень включены жизнеугрожающие заболевания и болезни, приводящие к инвалидности, или недуги, для которых имеются технологии, останавливающие течение болезни. Однако принцип отбора заболеваний остается неясным. На самом деле в Перечень жизнеугрожающих и хронических заболеваний не вошли отдельные болезни, для которых существует лечение и они могут привести к инвалидизации и смерти пациента. К таким заболеваниям относится миелодиспластический синдром, развитие которого без надлежащего лечения приводит к возникновению острого лейкоза, или, например, соматотропинома, медуллярный рак щитовидной железы. Для этих болезней разработаны методы и способы лечения, прежде всего специальные лекарственные средства, однако, если их не принимать, может наступить инвалидность или смерть пациента. Представляется, что процедура отбора для включения нозологий в Перечень жизнеугрожающих и хронических заболеваний должна быть прозрачной, а критерий выбора нужно обосновать именно с медицинской точки зрения. Данная проблема требует отдельного исследования.

В соответствии с Программой государственных гарантий на 2014 г. <1> за счет бюджетных ассигнований бюджетов субъектов Российской Федерации граждане, зарегистрированные в установленном порядке на территории РФ, обеспечиваются лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в Перечень жизнеугрожающих и хронических заболеваний. Для своевременного обеспечения таких граждан лекарственными средствами Министерством здравоохранения РФ ведется Федеральный регистр, содержащий сведения о лицах, страдающих этими заболеваниями. Он формируется на основе данных, полученных из регионального сегмента. В случае выявления заболевания, включенного в Перечень жизнеугрожающих и хронических заболеваний, медицинская организация в течение 5 дней со дня установления диагноза направляет представление в уполномоченный орган исполнительной власти субъекта РФ для включения сведений о лице в региональный сегмент для последующего обеспечения лекарственными препаратами. Так как лечение данных заболеваний является дорогостоящим, то закупка лекарственных средств происходит адресно. В отличие от программы "7 нозологий", конкретного перечня лекарств, закупаемых для лечения жизнеугрожающих заболеваний, нет. Не совсем ясно, на какие именно препараты могут претендовать лица, страдающие "сиротскими" заболеваниями. В медицинской литературе высказываются мнения о предоставлении лекарственных средств из перечня редко применяемых ("сиротских") медицинских технологий формулярного комитета <2>. Следует оговориться, что формулярный комитет - общественный экспертный орган Российской академии медицинских наук, его документы не носят нормативного характера. -------------------------------- <1> Постановление Правительства РФ от 18 октября 2013 г. N 932 "О программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2014 и плановый период 2015 и 2016 годов" // СЗ РФ. 2013. N 43. Ст. 5558. <2> Сидорова И. Дорогая, а главное редкая // Ремедиум. 2012. N 6. С. 34.

В Постановлении Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. N 403 перечислены сведения, которые должны содержаться в Федеральном регистре лиц, страдающих жизнеугрожающими и редкими (орфанными) заболеваниями, и его региональном сегменте. Кроме персональных данных больного, диагноза и медицинской организации, установившей его, должны быть указаны сведения о выписке лекарственных препаратов для медицинского применения для лечения заболевания и сведения об отпуске этого препарата. Закон об основах охраны здоровья граждан и Программа государственных гарантий на 2014 г. не позволяют определить порядок предоставления конкретных лекарственных средств орфанным больным. Специального правового акта на Федеральном уровне также нет. Анализ доводов, содержащихся в отказах министерств здравоохранения субъектов РФ в предоставлении лицам, страдающим заболеваниями, входящими в перечень, тех или иных лекарств, позволяет сделать вывод, что региональные органы власти ставят возможность обеспечения лекарствами в зависимость от двух условий. Во-первых, от того, есть ли стандарт медицинской помощи для этого заболевания и предусмотрено ли там соответствующее лекарственное средство. Если стандарт отсутствует, лицу, страдающему жизнеугрожающим заболеванием, предлагается подождать его принятия <1>. Во-вторых, входит ли указанный препарат в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов <2> (далее - Перечень ЖНВЛС). Представляется необходимым подвергнуть критике названные основания отказов. Обратившись к п. 3 Приказа Министерства здравоохранения РФ от 20 декабря 2012 г. N 1175н "Об утверждении порядка назначения и выписывания лекарственных препаратов, а также форм рецептурных бланков на лекарственные препараты, порядка оформления указанных бланков, их учета и хранения" <3> (далее - Порядок назначения и выписывания лекарственных препаратов), приходим к выводу, что по решению врачебной комиссии возможно назначение лекарственных препаратов, не входящих в стандарты медицинской помощи. Согласно ст. 48 Закона об основах охраны здоровья граждан врачебная комиссия состоит из врачей и возглавляется руководителем медицинской организации или одним из его заместителей. Она создается в том числе для назначения лекарственных препаратов. Таким образом, наличие стандарта не является обязательным условием для обеспечения пациента необходимым ему лекарственным средством. -------------------------------- <1> Приказ Минздрава России от 9 ноября 2012 г. N 791н "Об утверждении стандарта специализированной медицинской помощи детям при мукополиса-харидозе II типа" // Рос. газ. 2013. 13 июня; Приказ Минздрава России от 21 декабря 2012 г. N 1495н "Об утверждении стандарта первичной медико-санитарной помощи детям при гемофилии А, элиминации ингибитора (антител) к фактору свертываемости крови VIII - индукция иммунной толерантности" // Рос. газ. 2013. 17 июня. <2> Распоряжение Правительства РФ от 30 июля 2012 г. N 1378-р "Об установлении перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов на 2013 год" // СЗ РФ. 2012. N 32. Ст. 4588. <3> Рос. газ. 2013. 3 июля.

Следует подчеркнуть, что Порядок назначения и выписывания лекарственных препаратов содержит разд. IV "Назначение и выписывание лекарственных препаратов гражданам, имеющим право на бесплатное получение лекарственных препаратов или получение лекарственных препаратов со скидкой, в рамках оказания им первичной медико-санитарной помощи", где отдельно предусмотрен порядок назначения и выписывания лекарственных препаратов для следующих групп населения: 1) граждан, имеющих право на государственную социальную помощь; 2) граждан, страдающих заболеваниями из программы "7 нозологий"; 3) граждан, получающих лекарственные препараты бесплатно или со скидкой в соответствии с перечнем групп населения или категорией заболевания. Не совсем ясно, почему данный акт не регламентирует порядок назначения лекарственных средств орфанным больным. Очевидно, что отсутствие правовой регламентации назначения и предоставления конкретных препаратов для пациентов с редкими заболеваниями порождает много вопросов и проблем. Отсутствие эффективного механизма обеспечения таких пациентов лекарственными препаратами вынуждает их обращаться в суд за защитой своих прав <1>. Безусловно, зачастую суд встает на защиту граждан и выносит решения, удовлетворяющее их исковые требования. Но судебные тяжбы, а впоследствии и исполнение решения могут длиться месяцами, а орфанные больные этим временем не располагают, иногда счет идет на дни, лекарство необходимо как можно скорее. Именно поэтому некоторые пациенты судебного решения или его исполнения уже не дожидаются <2>. -------------------------------- <1> См., например: решение Канавинского районного суда Нижнего Новгорода от 5 июня 2013 г. N 2-2686/2013 "По иску С. В. Жогова, МБО "ХС" к Правительству Нижегородской области, Министерству здравоохранения Нижегородской области о признании бездействия незаконным, обязании обеспечить лекарственными средствами" (URL: http://rospravosudie. com); Апелляционное определение Нижегородского областного суда от 18 сентября 2013 г. N 33-7830/2013 // СПС "КонсультантПлюс"; решение Центрального районного суда Челябинска от 24 июня 2013 г. N 2-6599/2013 "По иску прокурора г. Златоуста Челябинской области в интересах ФИО2 к Министерству здравоохранения Челябинской области о возложении обязанности бесплатно обеспечить лекарственным препаратом в полном объеме" (URL: http://rospravosudie. com). <2> См., например: URL: http://m. pharmvestnik. ru/publs/lenta/v-rossii/sud-opozdal. html.

В качестве контраргумента против второго из приведенных доводов следует сослаться на ст. 80 Закона об основах охраны здоровья граждан, которая прямо не предусматривает, что бесплатно предоставляются только лекарственные средства из Перечня ЖНВЛС. Однако п. 2 ч. 3 ст. 80 устанавливает, что не подлежат оплате за счет личных средств граждан назначенные по медицинским показаниям лекарственные препараты, не входящие в Перечень ЖНВЛС, в случаях их замены из-за индивидуальной непереносимости, по жизненным показаниям. Таким образом, общим правилом является предоставление в льготном порядке лекарственных средств только из Перечня ЖНВЛС. Лицу, страдающему орфанным заболеванием, конкретное лекарственное средство практически всегда жизненно необходимо, но даже в этом случае органы государственной власти субъектов РФ отказывают в его предоставлении. Хотелось бы высказать сомнения по поводу возможности регулирования указанных отношений Перечнем ЖНВЛС. Данный Перечень введен Законом об обращении лекарственных средств в целях обеспечения государственного регулирования цен на отдельные лекарственные препараты для медицинского применения. Остается неясным, почему правовой акт, принятый совершенно для других целей, должен определять возможность получения орфанным больным лекарственного препарата. При этом в письме Министерства здравоохранения РФ от 8 июля 2013 г. <1>, адресованном органам государственной власти субъектов РФ, указано, что Закон об основах охраны здоровья граждан не предполагает установления каких-либо ограничительных перечней лекарственных препаратов для обеспечения больных, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями. Следует подчеркнуть, что предоставление препаратов из Перечня ЖНВЛС является общим правилом для всех пациентов, однако для людей, страдающих орфанными болезнями, необходим специальный механизм лекарственного обеспечения. -------------------------------- <1> Письмо Министерства здравоохранения РФ от 8 июля 2013 г. N 21-6/10/2-4878 // СПС "КонсультантПлюс".

Для реализации права лиц, страдающих орфанными заболеваниями, на лекарственное обеспечение необходимо на Федеральном уровне предусмотреть механизм назначения, выписывания и предоставления соответствующих препаратов. При этом нужно утвердить перечень конкретных лекарственных препаратов (по международным непатентованным наименованиям или по торговым наименованиям) и закрепить порядок его обновления и пересмотра один раз в 6 месяцев по согласованию, к примеру, с формулярным комитетом РАМН. Только в этом случае станет возможным обеспечить пациентов инновационными лекарственными средствами. Безусловно, для производителей последних необходимо предусмотреть особую ускоренную процедуру регистрации. Напомним, что упрощенная процедура регистрации орфанных лекарственных препаратов в настоящее время в законодательстве не зафиксирована, но соответствующий законопроект уже разработан. Программа государственных гарантий на 2014 г. и ст. 16 Закона об основах охраны здоровья граждан относят полномочия по обеспечению граждан лекарственными средствами для лечения заболеваний, включенных в Перечень жизнеугрожающих и хронических заболеваний, к расходным обязательствам субъектов Российской Федерации. Реализация этого полномочия требует от субъектов огромных бюджетных затрат. Например, лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии препаратом Солирис (Soliris) стоит около 440 тыс. долл. в год для одного пациента, но благодаря его приему человек может даже не стать инвалидом; а на необходимые лекарственные средства для поддержания жизни ребенка, страдающего болезнью Хантера, необходимо затратить около 30 млн. руб. в год <1>. -------------------------------- <1> URL: http://www. forbs. ru/article. php? id=142657.

В связи с этим субъекты РФ не всегда имеют возможность надлежаще исполнять возложенную на них обязанность по обеспечению лиц, страдающих редкими заболеваниями, дорогостоящими лекарственными препаратами и периодически ставят перед Федеральными органами государственной власти вопрос об изменении порядка лекарственного обеспечения таких больных. В частности, в 2012 г. Законодательным собранием Санкт-Петербурга был внесен в Государственную Думу проект Федерального закона N 197309-6 "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" <1>, в котором подчеркивалось, что лечение орфанных заболеваний является чрезвычайно дорогостоящим, а его финансирование - затруднительным для бюджетов даже таких экономически благополучных субъектов РФ, как Санкт-Петербург. Что касается граждан, проживающих в менее финансово обеспеченных субъектах РФ, то для них такое лечение оказывается просто невозможным. На территории Санкт-Петербурга проживает около 160 человек, которым требуется лечение высокозатратными лекарственными препаратами. В 2012 г. на закупку препаратов для лечения орфанных (редких) заболеваний требовалось 856,5 млн. руб. Закуплено за счет средств регионального бюджета препаратов на сумму около 114 млн. руб., что составило менее 15% от потребности. Разработчики предлагали внести изменения в ст. ст. 15, 16 и 83 Закона об основах охраны здоровья граждан с тем, чтобы лекарственное обеспечение орфанных больных осуществлялось субъектами РФ, но за счет субвенций из Федерального бюджета. В финансово-экономическом обосновании законопроекта указано, что в среднем на одного орфанного больного требуется 4 млн. руб. в год. Всего в Российской Федерации более 17 тыс. человек страдают орфанными заболеваниями. Таким образом, Федеральный бюджет должен предусматривать на закупку лекарственных препаратов для таких пациентов около 68 млрд. руб. в год. Законопроект, внесенный Законодательным собранием Санкт-Петербурга, был снят с рассмотрения Советом Государственной Думы РФ <2>. -------------------------------- <1> Пояснительная записка к проекту Федерального закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" // СПС "КонсультантПлюс". <2> Паспорт проекта Федерального закона N 197309-6 "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части обеспечения граждан лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических) // СПС "КонсультантПлюс".

В 2013 г. Кабинет министров Республики Татарстан обратился в Конституционный Суд РФ с запросом о проверке конституционности положений Закона об основах охраны здоровья граждан, предусматривающих обеспечение орфанных больных лекарствами за счет бюджетных средств регионов <1>. Анализируя указанные законоположения, КС РФ пришел к выводу, что Федеральный законодатель возложил на органы государственной власти субъектов РФ как организационно-управленческие полномочия, связанные с налаживанием и поддержанием оптимальных в условиях конкретных субъектов РФ механизмов устойчивого и бесперебойного предоставления нуждающимся в этом гражданам необходимых лекарственных средств, так и финансовые полномочия по бюджетному сопровождению мероприятий такого рода. Российская Федерация за счет средств Федерального бюджета осуществляет лекарственное обеспечение лиц, страдающих заболеваниями из программы "7 нозологий". Таким образом, разграничение полномочий между Федеральными органами государственной власти и органами государственной власти субъектов РФ в сфере лекарственного обеспечения лиц, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, направлено на совершенствование организационно-правового механизма государственного гарантирования права на охрану здоровья граждан, обеспечивает основанную на принципе поддержания доверия населения к действиям публичной власти разумную стабильность и предсказуемость законодательной политики в области охраны здоровья граждан. При этом в случае недостаточности собственных средств для покрытия расходов на обеспечение лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в Перечень жизнеугрожающих и хронических заболеваний, субъекты РФ вправе рассчитывать на оказание им Российской Федерацией в той или иной форме финансовой помощи целевого характера. -------------------------------- <1> Определение Конституционного Суда РФ от 2 июля 2013 г. N 1054-О "Об отказе в принятии к рассмотрению запросов Кабинета министров Республики Татарстан и Вахитовского районного суда города Казани о проверке конституционности пункта 10 части 1 статьи 16 и части 9 статьи 83 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" // СПС "КонсультантПлюс".

Следует оговориться, что размер такой финансовой помощи может быть различным, к тому же РФ вправе отказать в ее предоставлении. Очевидно, что субъект РФ не может самостоятельно справиться с надлежащим обеспечением препаратами таких больных. Обращаясь к опыту большинства европейских государств, мы видим, что в них финансовую нагрузку берет на себя государство. Но даже оно не может полностью обеспечить препаратами всех граждан, страдающих редкими заболеваниями. Для решения этой проблемы страны создают льготные условия для компаний-производителей, которые взамен предоставляют большие скидки. Не остаются в стороне и благотворительные организации, которые приобретают препараты для некоторых больных. Практика показывает, что только совместные усилия государства, фармацевтических компаний, благотворительных фондов позволяют приблизиться к решению проблемы <1>. -------------------------------- <1> Сидорова И. Указ. соч. С. 35.

В настоящее время возникает ситуация, когда лица, и без того находящиеся в трудной жизненной ситуации, вынуждены добиваться получения необходимых препаратов, реализации права на жизнь. К примеру, в Омской области в региональном сегменте Федерального регистра больных орфанными заболеваниями зарегистрировано 107 человек, но только 41 больной получает лекарства за счет средств регионального бюджета <1>. Представляется, что для лекарственного обеспечения лиц, страдающих редкими заболеваниями, должен быть создан специальный механизм. Возложение всего объема полномочий в соответствующей сфере на субъект РФ не обеспечивает реализацию гарантированных прав граждан на охрану здоровья и медицинскую помощь и, следовательно, не отвечает интересам пациентов. -------------------------------- <1> Постановление Правительства Омской области от 22 мая 2013 г. N 109-п "Об утверждении программы Омской области "Развитие здравоохранения Омской области до 2020 года" // Омский вестн. 2013. N 25.

Подводя итог, констатируем, что механизм предоставления лекарственных препаратов лицам, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями, нуждается в совершенствовании. Во-первых, необходимо предусмотреть в законодательстве термин "орфанный препарат" и специальный порядок регистрации таких лекарственных средств. Во-вторых, на Федеральном уровне должна быть закреплена процедура упрощенной регистрации лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний. В-третьих, на Федеральном уровне необходимо вырабатывать систему мотиваций к производству орфанных лекарственных средств у отечественных фармакологических компаний. В-четвертых, как на Федеральном уровне, так и на уровне субъектов РФ необходимо сформировать модель гибкого мониторинга ситуации с редкими заболеваниями. В-пятых, субъекты РФ не имеют возможности за счет собственных бюджетных средств обеспечивать всех лиц, страдающих редкими заболеваниями, лекарственными препаратами, поэтому необходимо предусмотреть систему межбюджетных трансфертов из Федерального бюджета в бюджеты субъектов РФ для надлежащей реализации соответствующего полномочия. Представляется, что решение обозначенных задач может стать первым шагом на пути создания специального механизма лекарственного обеспечения таких пациентов.

Список литературы

URL: http://m. pharmvestnik. ru/publs/lenta/v-rossii/sud-opozdal. html. URL: http://www. forbs. ru/article. php? id=142657. URL: http://www. rosminzdrav. ru. Апелляционное определение Нижегородского областного суда от 18 сентября 2013 г. N 33-7830/2013 // СПС "КонсультантПлюс". Белоусов Ю. Б. Болезни-сироты и сиротские лекарства // Качественная клиническая практика. 2008. N 2. Белоусов Ю. Б. Болезни-сироты и сиротские лекарства // Ремедиум. 2007. N 9. Пояснительная записка к проекту Федерального закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской федерации" // СПС "КонсультантПлюс". Новиков П. В. Проблема редких (орфанных) наследственных болезней у детей в России и пути ее решения // Рос. вестн. перинатологии и педиатрии. 2012. N 2. Приказ Минздравсоцразвития от 9 марта 2007 г. N 159 "О мерах по обеспечению отдельных категорий граждан необходимыми лекарственными средствами" // Бюл. трудового и социального законодательства Российской Федерации. 2007. N 5. Распоряжение Правительства РФ от 31 декабря 2008 г. N 2053-р "О перечне централизованно закупаемых за счет средств Федерального бюджета лекарственных средств" // СЗ РФ. 2009. N 2. Ст. 334. Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. N 403 "О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента" // СЗ РФ. 2012. N 19. Ст. 2428. Постановление Правительства РФ от 18 октября 2013 г. N 932 "О программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2014 и плановый период 2015 и 2016 годов" // СЗ РФ. 2013. N 43. Ст. 5558. Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. N 61-ФЗ "Об обращении лекарственных средств" // СЗ РФ. 2010. N 16. Ст. 1815. Определение Конституционного Суда РФ от 2 июля 2013 г. N 1054-О "Об отказе в принятии к рассмотрению запросов Кабинета министров Республики Татарстан и Вахитовского районного суда города Казани о проверке конституционности пункта 10 части 1 статьи 16 и части 9 статьи 83 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" // СПС "КонсультантПлюс". Распоряжение Правительства РФ от 30 июля 2012 г. N 1378-р "Об установлении перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов на 2013 год" // СЗ РФ. 2012. N 32. Ст. 4588. Приказ Министерства здравоохранения РФ от 20 декабря 2012 г. N 1175н "Об утверждении порядка назначения и выписывания лекарственных препаратов, а также форм рецептурных бланков на лекарственные препараты, порядка оформления указанных бланков, их учета и хранения" // Рос. газ. 2013. 3 июля. Постановление Правительства Омской области от 22 мая 2013 г. N 109-п "Об утверждении программы Омской области "Развитие здравоохранения Омской области до 2020 года" // Омский вестн. 2013. N 25. Приказ Минздрава России от 21 декабря 2012 г. N 1495н "Об утверждении стандарта первичной медико-санитарной помощи детям при гемофилии А, элиминации ингибитора (антител) к фактору свертываемости крови VIII - индукция иммунной толерантности" // Рос. газ. 2013. 17 июня. Приказ Минздрава России от 9 ноября 2012 г. N 791н "Об утверждении стандарта специализированной медицинской помощи детям при мукополисахаридозе II типа" // Рос. газ. 2013. 13 июня. Паспорт проекта Федерального закона N 197309-6 "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части обеспечения граждан лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических) // СПС "КонсультантПлюс". Письмо Министерства здравоохранения РФ от 8 июля 2013 г. N 21-6/10/2-4878 // СПС "КонсультантПлюс". Проект Федерального закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об обращении лекарственных средств" и в статью 333.21 части второй Налогового кодекса Российской Федерации" (URL: http://www. rosminzdrav. ru/docs/doc_projects/956/Zakonoproekt. doc). Регламент N 141/2000 Европейского парламента и Совета Европейского союза "Об орфанных лекарственных средствах" (принят в Брюсселе 16 декабря 1999 г.) // СПС "КонсультантПлюс". Рекомендация Совета Европейского союза "О деятельности в области редких болезней" (принята в Люксембурге 8 июня 2009 г.) // СПС "КонсультантПлюс". Решение Канавинского районного суда Нижнего Новгорода от 5 июня 2013 г. N 2-2686/2013 "По иску С. В. Жогова, МБО "ХС" к Правительству Нижегородской области, Министерству здравоохранения Нижегородской области о признании бездействия незаконным, обязании обеспечить лекарственными средствами" (URL: http://rospravosudie. com). Решение Центрального районного суда Челябинска от 24 июня 2013 г. N 2-6599/2013 "По иску прокурора г. Златоуста Челябинской области в интересах фИО2 к Министерству здравоохранения Челябинской области о возложении обязанности бесплатно обеспечить лекарственным препаратом в полном объеме" (URL: http://rospravosudie. com). Сидорова И. Дорогая, а главное редкая // Ремедиум. 2012. N 6. Советский энциклопедический словарь / Под ред. А. М. Прохорова. М., 1979. Средняя заработная плата по стране за 2012 год составила 26489 рублей // URL: http://www. rg. ru/2012/10/30/zp-site. html. Ченцова М. Мировой рынок орфанных препаратов // Ремедиум. 2007. N 9. Шарафанович А. "Сироты" от фармации нуждаются в защите // Ремедиум. 2007. N 9. Ягудина Р. И., Зеленова Е. Г., Королева Н. И. Орфанные болезни. Проблемы и перспективы создания средств терапии // Новая аптека. 2012. N 9.

References

Apelljacionnoe opredelenie Nizhegorodskogo oblastnogo suda ot 18 sentjabrja 2013 g. N 33-7830/2013 // SPS "Konsul'tantPljus". Belousov Ju. B. Bolezni-siroty i sirotskie lekarstva // Kachestvennaja klinicheskaja praktika. 2008. N 2. Belousov Ju. B. Bolezni-siroty i sirotskie lekarstva // Remedium. 2007. N 9. Chencova M. Mirovoj rynok orfannyh preparatov // Remedium. 2007. N 9. Jagudina R. I., Zelenova E. G., Koroleva N. I. Orfannye bolezni. Problemy i perspektivy sozdanija sredstv terapii // Novaja apteka. 2012. N 9. Pojasnitel'naja zapiska k proektu Federal'nogo zakona "O vnesenii izmenenij v Federal'nyj zakon "Ob osnovah ohrany zdorov'ja grazhdan v Rossijskoj Federacii" // SPS "Konsul'tantPljus". Novikov P. V. Problema redkih (orfannyh) nasledstvennyh boleznej u detej v Rossii i puti ee reshenija // Ros. vestn. perinatologii i pediatrii. 2012. N 2. Prikaz Minzdravsocrazvitiya ot 9 marta 2007 g. N 159 "O merax po obespecheniyu otdel'nyx kategorij grazhdan neobxodimymi lekarstvennymi sredstvami" // Bjul. trudovogo i social'nogo zakonodatel'stva Rossijskoj Federacii. 2007. N 5. Rasporjazhenie Pravitel'stva RF ot 31 dekabrja 2008 g. N 2053-r "O perechne centralizovanno zakupaemyh za schet sredstv federal'nogo bjudzheta lekarst-vennyh sredstv" // SZ RF. 2009. N 2. St. 334. Postanovlenie Pravitel'stva RF ot 26 aprelja 2012 g. N 403 "O porjadke vedenija federal'nogo registra lic, stradajushhih zhizneugrozhajushhimi i hronicheskimi progressirujushhimi redkimi (orfannymi) zabolevanijami, privodjashhimi k sokrashheniju prodolzhitel'nosti zhizni grazhdan ili ih invalidnosti, i ego regional'nogo segmenta" // SZ RF. 2012. N 19. St. 2428. Postanovlenie Pravitel'stva RF ot 18 oktjabrja 2013 g. N 932 "O programme gosudarstvennyh garantij besplatnogo okazanija grazhdanam medicinskoj pomoshhi na 2014 i planovyj period 2015 i 2016 godov" // SZ RF. 2013. N 43. St. 5558. Federal'nyj zakon ot 12 aprelja 2010 g. N 61-FZ "Ob obrashhenii lekarstvennyh sredstv" // SZ RF. 2010. N 16. St. 1815. Opredelenie Konstitucionnogo Suda RF ot 2 ijulja 2013 g. N 1054-O "Ob otkaze v prinjatii k rassmotreniju zaprosov Kabineta ministrov Respubliki Tatarstan i Vahitovskogo rajonnogo suda goroda Kazani o proverke konstitucionnosti punkta 10 chasti 1 stat'i 16 i chasti 9 stat'i 83 Federal'nogo zakona "Ob osnovah ohrany zdorov'ja grazhdan v Rossijskoj Federacii" // SPS "Konsul'tantPljus". Rasporjazhenie Pravitel'stva RF ot 30 ijulja 2012 g. N 1378-r "Ob ustanovlenii perechnja zhiznenno neobhodimyh i vazhnejshih lekarstvennyh preparatov na 2013 god" // SZ RF. 2012. N 32. St. 4588. Prikaz Ministerstva zdravoohranenija RF ot 20 dekabrja 2012 g. N 1175n "Ob utverzhdenii porjadka naznachenija i vypisyvanija lekarstvennyh preparatov, a takzhe form recepturnyh blankov na lekarstvennye preparaty, porjadka oformlenija ukazannyh blankov, ih ucheta i hranenija" // Ros. gaz. 2013. 3 ijulja. Postanovlenie Pravitel'stva Omskoj oblasti ot 22 maja 2013 g. N 109-p "Ob utverzhdenii programmy Omskoj oblasti "Razvitie zdravoohranenija Omskoj oblasti do 2020 goda" // Omskij vestn. 2013. N 25. Prikaz Minzdrava Rossii ot 21 dekabrja 2012 g. N 1495n "Ob utverzhdenii standarta pervichnoj mediko-sanitarnoj pomoshhi detjam pri gemofilii A, jeliminacii ingibitora (antitel) k faktoru svertyvaemosti krovi VIII - indukcija immunnoj tolerantnosti" // Ros. gaz. 2013. 17 ijunja. Prikaz Minzdrava Rossii ot 9 nojabrja 2012 g. N 791n "Ob utverzhdenii standarta specializirovannoj medicinskoj pomoshhi detjam pri mukopolisaharidoze II tipa" // Ros. gaz. 2013. 13 ijunja. Pasport proekta Federal'nogo zakona N 197309-6 "O vnesenii izmenenij v Federal'nyj zakon "Ob osnovah ohrany zdorov'ja grazhdan v Rossijskoj Federacii" (v chasti obespechenija grazhdan lekarstvennymi preparatami dlja lechenija zabolevanij, vkljuchennyh v perechen' zhizneugrozhajushhih i hronicheskih) // SPS "Konsul'tantPljus". Pis'mo Ministerstva zdravoohranenija RF ot 8 ijulja 2013 g. N 21-6/10/2-4878 // SPS "Konsul'tantPljus". Proekt Federal'nogo zakona "O vnesenii izmenenij v Federal'nyj zakon "Ob obrashhenii lekarstvennyh sredstv" i v stat'ju 333.21 chasti vtoroj Nalogovogo kodeksa Rossijskoj Federacii" (URL: http://www. rosminzdrav. ru/docs/doc_projects/956/Zakonoproekt. doc). Reglament N 141/2000 Evropejskogo parlamenta i Soveta Evropejskogo sojuza "Ob orfannyh lekarstvennyh sredstvah": prinjat v Brjussele 16 dekabrja 1999 g. // SPS "Konsul'tantPljus". Rekomendacija Soveta Evropejskogo sojuza "O dejatel'nosti v oblasti redkih boleznej": prinjata v Ljuksemburge 8 ijunja 2009 g. // SPS "Konsul'tantPljus". Reshenie Central'nogo rajonnogo suda Cheljabinska ot 24 ijunja 2013 g. N 2-6599/2013 "Po isku prokurora g. Zlatousta Cheljabinskoj oblasti v interesah FIO2 k Ministerstvu zdravoohranenija Cheljabinskoj oblasti o vozlozhenii objazannosti besplatno obespechit' lekarstvennym preparatom v polnom ob"eme" (URL: http://rospravosudie. com). Reshenie Kanavinskogo rajonnogo suda Nizhnego Novgoroda ot 5 ijunja 2013 g. N 2-2686/2013 "Po isku S. V. Zhogova, MBO "HS" k Pravitel'stvu Nizhegorodskoj oblasti, Ministerstvu zdravoohranenija Nizhegorodskoj oblasti o priznanii bezdejstvija nezakonnym, objazanii obespechit' lekarstvennymi sredstvami" (URL: http://rospravosudie. com). Sharafanovich A. "Siroty" ot farmacii nuzhdajutsja v zashhite // Remedium. 2007. N 9. Sidorova I. Dorogaja, a glavnoe redkaja // Remedium. 2012. N 6. Sovetskij jenciklopedicheskij slovar' / Pod red. A. M. Prohorova. M., 1979. Srednyaya zarabotnaya plata po strane za 2012 god sostavila 26489 rublej (URL: http://www. rg. ru/2012/10/30/zp-site. html). URL: http://m. pharmvestnik. ru/publs/lenta/v-rossii/sud-opozdal. html. URL: http://www. forbs. ru/article. php? id=142657. URL: http://www. rosminzdrav. ru.

------------------------------------------------------------------

Название документа